Dagli anni '50 a oggi

Dalle osservazioni agli studi controllati: le prime sperimentazioni in cieco e l’effetto placebo.

Fino alla fine degli anni ’50 l’effetto terapeutico di un farmaco veniva riconosciuto sulla base di osservazioni avallate da esperti, piuttosto che da indagini comparative. Negli anni successivi si è avvertita la necessità di introdurre ricerche con gruppi di controllo cui veniva somministrata una sostanza inerte (placebo).

Con l’affermarsi di queste sperimentazioni (inizialmente in cieco semplice, poi in doppio cieco), si sviluppa un interesse sempre più vivo per l’effetto placebo, cioè quell’effetto per il quale il miglioramento dei sintomi di una malattia si osserva ugualmente anche se il farmaco è costituito da sostanze prive di efficacia. Si assiste a un crescente numero di lavori sull’argomento, prima a fini sperimentali poi anche come argomento di ricerca a sé.

Ma è dal 1955, con la pubblicazione dell’articolo di Henry K. Beecher dal titolo “The Powerful Placebo“, che l’effetto placebo viene considerato un fatto scientifico. Beecher è il primo autore che quantifica gli effetti del placebo in varie patologie, potendo così sostenere che un placebo può essere un trattamento medico. La sua pubblicazione rimane ancora oggi una delle più citate nei lavori di ricerca sul placebo.

Una rivoluzione epocale: anche la mente è parte del corpo.

L’evoluzione della farmacologia non poteva non coinvolgere l’ambito della psiche. Negli anni a cavallo tra il 1950 e il 1960 si assiste a una trasformazione radicale, una rivoluzione la cui portata è paragonabile, per i suoi effetti, a quella degli antibiotici nel campo delle infezioni. Stiamo parlando dei farmaci per il sistema nervoso centrale, cioè uno tra i gruppi di medicinali oggi più usati al mondo. Un primo passo significativo viene fatto da Henri Laborit, nel 1952, quando propone l’uso della cloropromazina, già nota come antistaminico. È con questo farmaco che i malati psichici vengono per la prima volta liberati dalle loro camicie di forza, dati i suoi effetti sedativi. La cloropromazina è il capostipite di una nuova categoria di farmaci, chiamati neurolettici, in grado di curare le psicosi gravi.

Nel 1955, Frank M. Berger scopre il meprobamato, un ansiolitico che all’epoca sembrava potesse risolvere i problemi dell’ansia. La prima benzodiazepina viene scoperta poco tempo dopo, nel 1957, grazie alle ricerche di Leo Sternbach: è il clorodiazepossido. Per i suoi esperimenti usa le scimmie rhesus, in genere molto aggressive, assieme a tigri e linci. Quando viene loro somministrato il nuovo farmaco si lasciano accarezzare docili, senza peraltro addormentarsi.

Il primo antidepressivo è stato l’imipramina, una molecola che si pensava essere soltanto un sedativo. Il merito della scoperta spetta a Rolan Kuhn che, nel 1958, lo somministra per la prima volta a pazienti depressi. A partire da questo farmaco prendono l’avvio numerosi studi che portano alla realizzazione degli antidepressivi triciclici che ancora oggi costituiscono un’importante categoria di farmaci psichiatrici. Negli anni ’90 fanno la loro comparsa sul mercato i cosiddetti farmaci antipsicotici atipici, olanzapina e risperidone. Rispetto ai composti più vecchi, risultano più maneggevoli e consentono di trattare i pazienti psichiatrici gravi, come gli schizofrenici, anche presso il proprio domicilio e con effetti collaterali minori rispetto ai neurolettici classici. Si tratta di un ulteriore passo avanti che permette ai malati psichiatrici di svolgere una normale vita di relazione e lavorativa.

Fino alla nascita dei primi farmaci antipertensivi, la pressione alta è stata considerata una forma naturale di invecchiamento, contro la quale c’era ben poco da fare.

Negli anni ’60, uno studio britannico e uno statunitense dimostrano per la prima volta che se si riducono i valori di pressione sanguigna diminuiscono anche i casi di infarti e ictus. Per intervenire sulla pressione, però, non ci sono farmaci, ma soltanto una dieta priva di sali minerali (la cosiddetta dieta Kempner, seguita da pochissimi pazienti perché estremamente ristretta e insipida) oppure un intervento chirurgico per recidere, a livello lombare, le terminazioni del sistema nervoso simpatico. Un metodo riservato, vista la sua invasività, solo ai pazienti più gravi e più giovani.

Medici, ricercatori e imprese del farmaco comprendono subito l’importanza di trovare un rimedio per questo disturbo, che tra l’altro riguarda un gran numero di persone. I primi farmaci (metildopa, reserpina, pentaquina, idralazina) hanno pesanti effetti collaterali, come vertigini, sonnolenza, impotenza, disturbi della visione, secchezza della bocca e stipsi. I primi diuretici vengono messi in commercio a metà degli anni ’50: sono i primi farmaci efficaci nel ridurre la pressione con effetti collaterali meno pesanti dei precedenti e sono tuttora indicati in alcune situazioni cliniche. La loro scoperta è curiosa: i pazienti trattati con sulfonamide, sostanza utilizzata fin dagli anni ’30 per combattere le infezioni batteriche, si accorgono che il farmaco aumenta la quantità di urina.

Nel 1949 il cardiologo William Schwartz somministra la sulfonamide a tre pazienti con grave scompenso cardiaco e tutti e tre migliorano sensibilmente. Schwartz pensa però che l’uso continuo di tale farmaco possa essere in qualche modo tossico. Il chimico Karl Beyer riesce allora a modificare la formula della sulfonamide, creando la clorotiazide. Il farmaco, somministrato a 10 pazienti ipertesi, riporta la loro pressione entro valori normali in pochi giorni.

Nuove classi di farmaci
Dopo i diuretici vengono inventati i betabloccanti, il primo dei quali fu commercializzato negli anni ’60. Questi farmaci rappresentano da subito un’innovazione nei metodi della ricerca: il propanololo, capostipite di questa classe, viene disegnato in laboratorio dal medico e biochimico James Black. In realtà, il ricercatore stava cercando una sostanza capace di bloccare l’azione dell’adrenalina sui recettori beta del cuore per curare l’angina pectoris, ma si rende conto che il blocco produce anche l’effetto di abbassare la pressione.

Per la prima volta è chiaro che si possono creare molecole disegnate in laboratorio per ottenere un effetto preciso. Un meccanismo, questo, alla base di tutte le scoperte farmacologiche per la cura dell’ipertensione, come i calcioantagonisti, gli inibitori dell’Angiotensin converting enzyme (i cosiddetti ACE-inibitori) e i più recenti sartani.

Con lo Studio Framingham si scopre la relazione tra colesterolo elevato e rischio di infarto e ictus.

Nel 1976 due gruppi farmaceutici, uno giapponese e uno britannico, isolarono dal fungo Penicillium citrinum una sostanza, la mevastatina, selezionata tra oltre 8000 composti in grado di inibire la sintesi degli steroli, ovvero di bloccare la produzione di colesterolo all’interno dell’organismo (produzione endogena). Il colesterolo, infatti, non viene introdotto solo attraverso l’alimentazione: una quota rilevante viene prodotta dal corpo umano stesso ed è un componente importante delle membrane cellulari.

L’interesse nei confronti del colesterolo nasce negli anni ’50 quando, grazie allo Studio Framingham, che tiene sotto osservazione un’intera cittadina statunitense, si scopre la relazione tra colesterolo elevato nel sangue e rischio di infarto e ictus. Il primo farmaco di questa classe fu la lovastatina, nel 1987. Tutte le statine agiscono inibendo un enzima chiave della sintesi degli steroli, la HMG-CoA reduttasi.

Da allora sono state sviluppate diverse statine, sempre più potenti nell’inibire la sintesi endogena del colesterolo e nell’abbassare il livello di questa sostanza nell’organismo. Le statine sono oggi usate come farmaco di prevenzione cardiovascolare nelle persone a rischio. Si può dire che le statine costituiscono una delle principali scoperte della farmacologia negli ultimi decenni e che le loro proprietà sono ancora oggetto di studio: potrebbero esservi altri effetti benefici ancora da approfondire.

Sin dai primi tentativi di trapianto la ricerca si è impegnata a combattere il rigetto.

Quando si effettua un trapianto d’organo è di fondamentale importanza evitare il fenomeno del rigetto: l’organismo, non riconoscendo come proprio l’organo trapiantato, sviluppa difese immunitarie nei suoi confronti. Per questo, sin dai primi tentativi di trapianto, i farmacologi si sono impegnati nella ricerca di una terapia immunosoppressiva, che serva cioè a fare accettare all’organismo l’organo trapiantato. Le conoscenze scientifiche in questo campo hanno fatto passi avanti molto importanti negli ultimi anni, tanto da ridurre l’incidenza del rigetto acuto dal 50-60% di 10-15 anni fa all’attuale 15-20%, o meno in alcuni casi. Oggi, sono numerosi i farmaci immunosoppressori, ma fino a pochi decenni fa non era così.

Il primo farmaco a essere utilizzato a questo scopo è stato l’azatioprina che veniva somministrata in associazione con il cortisone: era il 1962. Una pietra miliare della terapia immunosoppressiva è senza dubbio la ciclosporina A, scoperta da Jean François Borel. Il vantaggio, rispetto ai farmaci usati in precedenza, consiste nel fatto che indebolisce la risposta immunitaria nei confronti dell’organo trapiantato, ma non toglie forza al sistema immunitario quando questo entra in contatto con virus e batteri.

Entrata in commercio nel 1980, la ciclosporina A ha permesso di ridurre significativamente l’incidenza del rigetto acuto e di migliorare la sopravvivenza dell’organo trapiantato e del paziente. Attualmente è ancora il farmaco più utilizzato.

Watson, Crick e Wilkins scoprono l’architettura della vita e vincono il Nobel.

Il 25 aprile del 1953 James Watson e Francis Crick descrivono in una breve lettera sulla rivista Nature la loro grande scoperta: la struttura molecolare del DNA, custodita nel nucleo di tutti gli organismi viventi. L’identificazione della sua struttura ha rivoluzionato il mondo scientifico. La scoperta del DNA ha oltrepassato i confini della biologia e ispirato i settori più diversi della società nel secolo appena concluso. Molti artisti hanno celebrato ed elogiato la molecola della vita, tra i tanti vale la pena ricordare Salvador Dalí con il “Paesaggio con farfalle”, del 1958. La scoperta è valsa il conferimento del Premio Nobel, nel 1962, ai tre padri della biologia molecolare: Francis Crick, James Watson e Maurice Wilkins.

Il sequenziamento e l’amplificazione della molecola di DNA hanno influenzato profondamente la scienza e la biologia, ma la loro più grande applicazione è stata realizzata sicuramente nel campo della medicina e della scienza forense. I polimorfismi, cioè le variazioni nella sequenza di DNA da un individuo all’altro, introducono il concetto di impronta digitale del DNA. La scoperta che la maggior parte dei polimorfismi del DNA è associata alle malattie, o alla suscettibilità a esse, ha introdotto la diagnostica molecolare nello studio e nella cura delle patologie. Nasce così il concetto di medicina predittiva, una medicina più affidabile, dove il rischio di contrarre una patologia può essere identificato prima del manifestarsi dei sintomi. Oggi, alla luce delle nuove conoscenze genetiche, è molto più importante conoscere che tipo di paziente ha una malattia piuttosto che quale tipo di malattia ha un paziente. La conoscenza del genoma umano sta delineando una nuova tassonomia delle malattie che, sulla base della genetica e della medicina molecolare, è in grado di identificare rapidamente l’anormalità clinica, biochimica e patologica che è alla base della patologia.

Sapere che un disturbo clinico può derivare da più di un meccanismo cambierà completamente il rapporto del medico e del paziente con quella malattia, permetterà la scelta della terapia più appropriata e garantirà una prognosi più sicura. La variabilità individuale della risposta ai farmaci e la loro diversa tossicità sui malati sono state, finora, un grave problema per la pratica clinica e per lo sviluppo delle nuove terapie. Ognuno di noi può presentare varianti genetiche che alterano il metabolismo, la risposta e la tossicità di un farmaco. La conoscenza di queste variazioni, oggi possibile attraverso l’impiego della biologia molecolare, permetterà di fornire al paziente una terapia adattata al suo caso specifico: una vera e propria terapia “su misura”.

Dalla scoperta degli “agenti alchilanti” alle prime terapie anticancro, oggi la speranza è nei farmaci biologici.

Fino agli inizi del XX secolo, l’unica cura possibile per il cancro era la chirurgia, limitata però ai casi di tumore scoperti in fase iniziale e completamente asportabili. È con la scoperta dei primi farmaci chemioterapici che il “male incurabile” diventa una patologia da affrontare. I progressi della ricerca sono notevoli nel campo dell’oncologia e, benché il numero dei tumori sia in costante aumento per via della presenza di fattori di rischio ambientali, la mortalità tra il 1990 e il 2001 è diminuita del 2,3% l’anno.

La scoperta che alcune molecole sono in grado di bloccare la replicazione cellulare è stata quasi casuale: durante la Prima guerra mondiale, i soldati esposti alle cosiddette mostarde azotate presentavano forme di anemia e leucopenia e disturbi a tutti gli organi caratterizzati da un rapido ricambio cellulare. Negli anni ’40 i ricercatori sviluppano quindi farmaci basati sui principi delle mostarde azotate (i cosiddetti agenti alchilanti). Pochi anni dopo il pediatra statunitense Sidney Farber, dell’Università di Boston, dimostra che l’aminopterina, una vitamina derivata dall’acido folico, è in grado di indurre la remissione nei bambini malati di leucemia acuta. Questo farmaco è il precursore di uno dei chemioterapici più comunemente usati ancora oggi.

La prima terapia per il cancro metastatizzato
La prima terapia per il cancro metastatizzato viene somministrata nel 1956. Parallelamente allo sviluppo di questi farmaci, l’industria farmaceutica lavora alle terapie complementari in grado di rendere meno tossica e più tollerabile la chemioterapia: nuove sostanze adiuvanti, farmaci antiemetici, farmaci antianemici. Anche grazie a questi sviluppi, è oggi possibile sottoporsi a una chemioterapia continuando, in alcuni casi, a condurre normalmente la propria vita.

Secondo uno studio recente, solo un paziente su dieci ha dovuto lasciare il lavoro nei quattro anni dopo la diagnosi. Quattro su dieci hanno interrotto l’attività durante le cure, ma l’hanno ripresa subito dopo. Ulteriori sviluppi si avranno con la messa a punto dei cosiddetti farmaci biologici, il primo dei quali è stato commercializzato nel 2000. Si tratta di sostanze analoghe a quelle prodotte dall’organismo (per lo più proteine), in grado di interferire con la moltiplicazione cellulare a livello di produzione proteica o addirittura a livello genico, bloccando l’oncogene responsabile della malattia. Parallelamente ai farmaci biologici, si registrano successi anche nel campo dell’immunologia dei tumori, con la creazione dei cosiddetti “vaccini contro il cancro”. Il primo di essi è stato commercializzato per il trattamento del melanoma, ma ulteriori studi sono in corso per estendere questa strategia ad altre forme di cancro.

Nascono le biotecnologie: l’uomo conosce il genoma umano e può intervenire sul suo funzionamento.

Con il termine generico di ingegneria genetica (più propriamente tecnologie del DNA ricombinante) si intende un insieme molto eterogeneo di tecniche che permettono di isolare geni, clonarli, introdurli ed esprimerli in un ospite eterologo (differente dall’ospite originale).

Queste tecniche permettono di conferire caratteristiche nuove alle cellule riceventi. Le cellule così prodotte sono chiamate ricombinanti. L’ingegneria genetica permette anche di modificare la sequenza del gene originale e di produrne uno più adatto a rispondere a esigenze specifiche.

Tutto inizia nel 1972, quando Paul Berg dell’Università di Stanford crea la prima molecola di DNA ricomposta attraverso la combinazione del DNA di due differenti organismi. Berg capisce i pericoli del suo esperimento e temporaneamente lo sospende. Propone quindi una moratoria sugli studi del DNA ricomposto, affinché vengano applicate leggi più sicure. In seguito, riprende i suoi studi sulla tecnica del DNA ricomposto (o ricombinante) e, nel 1980, gli viene assegnato il Premio Nobel per la chimica. Le sue scoperte sono alla base dell’ingegneria genetica e della moderna industria della biotecnologia.

A partire dall’inizio degli anni ’80 inizia a farsi strada la consapevolezza che una nuova sindrome si sta affacciando negli annali della medicina.

Nel 1984 in Francia, l’Istituto Pasteur individua un virus che sembrerebbe legato alla Sindrome dell’Immunodeficienza Acquisita (AIDS).
I ricercatori iniziano a rendersi conto che questa malattia colpisce gli uomini con comportamenti omosessuali, soggetti emofilici e altri gruppi, come i tossicodipendenti, non solo negli USA ma in tutto il mondo. Diventa chiaro che ci si trova di fronte a una nuova malattia che distrugge il sistema immunitario rendendolo facile preda di infezioni che in condizioni di buona salute potrebbero essere facilmente contrastate dall’organismo. Ci si rende conto che un agente infettivo trasmissibile è il responsabile del rapido diffondersi di questa malattia: l’HIV (Human Immunodeficiency Virus) viene identificato come l’agente che causa l’AIDS. Nel 1985 vengono messi a punto i primi test per individuare la presenza di anticorpi anti-HIV.

Il mondo si organizza contro l’AIDS
Ad Atlanta i CDC (Center for Diseases Control and Prevention) organizzano la I Conferenza Internazionale sull’AIDS.
L’OMS sponsorizza il congresso: 2000 ricercatori in rappresentanza di 30 nazioni prendono coscienza dell’esistenza del focolaio africano. Nel 1986 viene pubblicato il primo report statunitense sull’AIDS che richiama l’attenzione sulla necessità di dare informazioni sulle modalità di contagio. A Parigi si svolge la II Conferenza Internazionale sull’AIDS. Si hanno le prime stime sull’infezione in Africa. L’OMS stima tra i 5 e i 10 milioni i sieropositivi nel mondo. Emerge con chiarezza l’importanza delle campagne preventive e si inizia a parlare di farmaci promettenti nel contrastare l’infezione. Le imprese del farmaco sono infatti in prima linea nella battaglia contro il virus. Nel 1987 viene approvata la prima molecola anti-AIDS, è l’AZT (azidotimidina). L’anno dopo, il 1° dicembre, viene celebrata, per la prima volta, la giornata mondiale contro l’AIDS. Nel 1991 si ha l’approvazione di un nuovo farmaco anti-AIDS: è la DDI (didanosina), e anch’essa, come l’AZT, inibisce un enzima necessario alla replicazione del virus, la transcriptasi inversa. La vera svolta nella terapia dell’AIDS si ha però con la comparsa, agli inizi degli anni ’90, degli inibitori della proteasi, farmaci in grado di eliminare il virus dal sangue, sebbene non di guarire del tutto la malattia. L’agente infettivo rimane infatti nei linfonodi e negli organi del sistema immunitario, come la milza.

La terapia attuale dell’infezione da HIV (da non confondersi con l’AIDS, che è il nome della malattia conclamata, quando compaiono cioè i sintomi) si basa sulla combinazione di almeno tre farmaci, per prevenire la comparsa di resistenze. Con questa strategia, le persone infettate possono condurre una vita normale e convivere con quella che, fino a pochi anni fa, era una malattia inesorabilmente mortale.

I primi studi sul sistema immunitario e le biotecnologie: nuove frontiere per i farmaci e per le tecniche diagnostiche.

Durante gli anni ’80 l’immunologia, cioè la branca delle scienze biomediche che si occupa del sistema immunitario, fa passi da gigante. Si approfondiscono e si conoscono nel dettaglio parecchi aspetti che riguardano il sistema immunitario: uno straordinario e complesso insieme di sistemi chimici e cellulari potenzialmente attivo contro tutti i microrganismi e tutto ciò che l’organismo riconosce come qualcosa di differente da sé. Lo studio dell’immunologia va di pari passo con gli sviluppi delle biotecnologie: i vantaggi di queste due discipline si osservano nella prevenzione, nella diagnosi e nella terapia.

Gli anticorpi monoclonali
La scoperta di anticorpi monoclonali, ad esempio, ha comportato importanti innovazioni nel settore diagnostico.
Si tratta di anticorpi estremamente specifici, che si legano soltanto a un singolo antigene. Grazie alla loro specificità e alla disponibilità teoricamente illimitata hanno trovato importanti riscontri in oncologia, perché permettono di distinguere in modo specifico le strutture prodotte da cellule tumorali. Queste stesse proprietà consentono l’impiego di anticorpi monoclonali come vettori di farmaci antitumorali a scopi terapeutici. In questo modo gli immuno-farmaci giungono esclusivamente sulle cellule maligne senza portare ulteriori conseguenze alle altre, per la loro tossicità. Fino ad ora, quest’ultima applicazione ha interessato la lotta contro il tumore delle ovaie, del tratto gastrointestinale, del polmone e del fegato.
Gli anticorpi monoclonali sono impiegati anche in infettivologia per il riconoscimento di agenti patogeni; ha portato infatti alla comprensione dell’epidemiologia, cioè delle cause di diffusione di alcune malattie come l’epatite virale A e B e la mononucleosi.
Un altro campo di applicazione degli anticorpi monoclonali è l’immunologia, che studia gli effetti della reazione antigene-anticorpo. È stato possibile studiare le varie sottopopolazioni di linfociti, globuli bianchi presenti nel sangue che producono anticorpi, e le modalità di risposta immunitaria.
In tal modo, si sono scoperte le cause di alcune patologie, di alcune malattie come le immunodeficienze, insufficienze immunitarie acquisite o ereditarie, o le malattie autoimmuni in cui le funzioni di difesa sono rivolte verso il proprio organismo.

L’utilizzo di anticorpi monoclonali ha inoltre consentito il miglioramento di metodi di analisi di varie sostanze presenti nei liquidi biologici. La tecnologia del dna ricombinante è infatti applicata soprattutto in campo diagnostico. Vengono utilizzate sonde genetiche, che riconoscono sequenze specifiche di acidi nucleici per la complementarietà delle basi azotate, per lo studio di alcuni tumori, o ancora per la diagnosi prenatale di malattie genetiche. L’impiego di sonde molecolari consente inoltre l’individuazione di mutazioni genetiche anche quando non danno luogo a malattie clinicamente manifeste, ma pongono, ad esempio, a rischio aumentato di sviluppare una data malattia.

Lo studio del genoma umano e il sequenziamento del DNA. E poi gli sviluppi: la proteomica e la possibilità di intervenire sui prodotti del gene.

Negli anni ’90, il maggiore impulso alla medicina e alla ricerca è stato senza dubbio dato dalla genetica. Nasce infatti la genomica, una branca della biologia molecolare che si occupa dello studio del genoma degli organismi viventi. In particolare, si occupa di struttura, contenuto, funzione ed evoluzione del genoma. È una scienza che si basa sulla bioinformatica per l’elaborazione e la visualizzazione dell’enorme quantità di dati che produce. Con grande rilievo, nel 2001, fu data dalla stampa non specialistica la notizia del sequenziamento del genoma umano.

Un progetto pubblico di sequenziamento nacque nel 1986 sotto il nome di “Progetto genoma umano”. Ma un’azienda privata riuscì a completare (nel 2000) il sequenziamento del genoma umano in anticipo sul progetto pubblico. La sequenza fu pubblicata nel 2001 in due articoli paralleli sulle riviste Science e Nature, che riunivano i risultati di entrambi i progetti; si trattava di una bozza pari al 90% della sequenza e ancora con notevoli probabilità di errori.

Una sequenza accurata pari al 99% del genoma umano è stata pubblicata nel 2003. La genomica è stata affiancata recentemente da una nuova branca della biologia, affine per modalità di approccio alla ricerca: la proteomica, di crescente importanza, che si occupa dell’insieme di tutte le proteine di un organismo (proteoma), con l’obiettivo di determinarne la sequenza, la funzione, la struttura tridimensionale e le interazioni. Un obiettivo più ambizioso, perché più complesso, di quello della genomica, ma che in prospettiva può aprire innumerevoli possibilità di studio e, quindi, di creazione di nuovi farmaci e nuove terapie.

È infatti potenzialmente più utile bloccare la funzione del prodotto di un gene (cioè di una proteina) con un farmaco “intelligente”, cioè capace di interagire con esso, piuttosto che bloccare completamente un gene che potrebbe avere più funzioni nell’organismo.

Nasce la farmacoprevenzione: il farmaco non cura la malattia, ma evita che si sviluppi.

Un settore nuovo che compare alla fine degli anni ’80 è quello della farmacoprevenzione, vale a dire il tentativo di prevenire la comparsa di una determinata malattia attraverso la somministrazione di sostanze che contengono elementi naturali o di sintesi in grado di ridurne il rischio.

I primi risultati che confermano l’efficacia della farmacoprevenzione si sono avuti, ad esempio, nelle malattie cardiovascolari (per prevenire le quali si usa principalmente l’acido acetilsalicilico, i farmaci antiaggreganti e le statine, sostanze in grado di ridurre i livelli di colesterolo nel sangue e la pressione sanguigna) e nei tumori, in particolare quello al seno e al colon. La farmacoprevenzione rappresenta un nuovo settore di ricerca che incrementa le possibilità di prevenzione, attraverso l’uso di farmaci che inibiscono il processo di malattia.

Le ultime frontiere della farmacologia aprono un nuovo mondo alla ricerca sui farmaci.

L’ultima frontiera della farmacologia è rappresentata dai farmaci biologici. Si indicano con questa definizione quei farmaci che sono estremamente selettivi perché puntano a colpire una singola struttura (recettore, proteina, sequenza di DNA) in modo preciso, riducendo così gli effetti collaterali e aumentando l’efficacia della terapia. Sono il risultato dei progressi fatti nel campo delle biotecnologie. Sono disponibili per ora farmaci biologici contro l’artrite reumatoide, la psoriasi, le malattie infiammatorie croniche dell’intestino e alcuni tipi di tumore. Inoltre sono in corso numerosi studi per aumentare il loro impiego in campo oncologico, dove rappresentano una vera e propria promessa.

La farmacogenomica è invece un ramo della biologia che studia l’interazione tra i geni dell’individuo e la reazione dell’organismo ai farmaci. Lo scopo è quello di arrivare a personalizzare le cure e a dare a ciascun individuo la terapia adatta, non solo alla malattia, ma anche al malato.

Un fronte di ricerca altrettanto promettente e altrettanto “caldo” è la terapia genica, una procedura che consente di trasferire materiale genetico (DNA) allo scopo di prevenire o curare una malattia. Nel caso delle malattie genetiche, in cui un gene è difettoso o assente, la terapia genica consiste nel trasferire la versione funzionante del gene nell’organismo del paziente, in modo da rimediare al difetto. In altre patologie si può, invece, voler uccidere in modo mirato le cellule che causano la patologia. Un’altra strategia ancora prevede il trasferimento di geni all’interno di cellule malate allo scopo di bloccare il meccanismo alterato che causa la malattia.