Come nasce un farmaco

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Le tre possibili strade per ottenere un farmaco

Cercare e testare le sostanze naturali, sintetizzarle in laboratorio, utilizzare i sistemi biologici: sono queste le tre strategie utilizzate per scoprire un nuovo farmaco.

La vita di un farmaco ha inizio nella mente di un team interdisciplinare di ricercatori, composto da farmacologi, biologi e chimici. Il primo passo che deve fare il gruppo di ricerca è individuare un bersaglio terapeutico, vale a dire un meccanismo biologico su cui intervenire per sconfiggere una malattia. Sono tre le possibili strade che i ricercatori possono intraprendere per “scoprire” un nuovo principio attivo.

  • La prima, la più antica, consiste nel cercare sostanze già disponibili in natura che possano interferire con il meccanismo biologico che causa la malattia. Sono molti i farmaci, tuttora in commercio, scoperti in questo modo: l’acido acetilsalicilico, gli antimalarici a base di chinina, molti antibiotici e perfino alcuni antitumorali (taxani).
  • La seconda strada, quella della sintesi chimica, prevede di passare al vaglio (con un processo chiamato HTS o High Throughput Screening) un grande numero di molecole che possano interagire con il meccanismo biologico su cui si sta lavorando. Attualmente tale processo viene svolto con l’ausilio del computer e altre volte manualmente su banche di composti dell’ordine di cinquecentomila/un milione di unità. Si usa soprattutto quando si hanno scarse informazioni strutturali sul target. Questa fase può anche non essere necessaria se le informazioni sulla struttura dell’obiettivo sono sufficientemente precise e si può applicare del drug design.
  • La terza via, quella più recente, utilizza i sistemi biologici (in genere batteri, lieviti o cellule di mammifero) per produrre sostanze curative. Negli ultimi anni, grazie allo sviluppo delle tecniche del DNA ricombinante, che consentono di inserire un gene deputato a produrre il farmaco all’interno del DNA di un batterio o di una cellula animale, è stato possibile produrre farmaci più adatti all’organismo umano (ad esempio alcune forme di insulina) e perfezionare il meccanismo chiave-serratura che permette al farmaco di reagire in modo efficace e selettivo con un bersaglio predeterminato all’interno dell’organismo.
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